癌症患者的福音亦或负担？美国批准新型细胞疗法，定价47万美元-知识分子的财新博客-财新网

引言：

医疗不免有费用，而有时医疗与费用是巨大的矛盾。今天，美国批准的癌症疗法就是一个例子。癌症患者及其家庭当然希望有治疗方法，但费用太高令人望而惊叹。对于经济富裕的家庭是福音，对于经济勉强可以承担的家庭是负担，对于经济条件不佳的家庭是望尘莫及。请生产厂家降价就可以解决问题吗？它们会说：你们不付费，我们就无法承担研发的费用。我们不是慈善机构。

撰文 | 叶水送

责编 | 徐可

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8月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）做出一个历史性的决定，批准了诺华的CAR-T疗法，商品名为Kymriah。这是全球首个CAR-T疗法的获批，同时也是美国的第一个基因治疗被批准，其适应症为25岁以下急性淋巴白血病患者（ALL）。

事实上，早在一个月前（7月13日），诺华研发的针对带有CD19抗原白血病细胞的CAR-T疗法在肿瘤药物咨询委员会上全票通过（10：0），为获得FDA批准扫清了最后一道障碍。

据统计，2012年全球白血病患者高达35.2万人，我国是白血病高发国家，每10万人中有4-6人患有白血病，其中40%是儿童，儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的1/3左右。中国医学科学院血液病医院副主任医师陈晓娟此前对《知识分子》介绍，急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一，主要包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病两大类，其中又以急性淋巴细胞白血病为主。

12岁的美国女孩Emily Whitehead曾是一名儿童白血病患者，五年前通过使用CAR-T细胞试验治疗，至今健康地生活着。她不仅是CAR-T细胞治疗的受益者，也成为这一技术的推广者。

Kymriah的安全性和有效性如何? 一个多中心的临床试验数据的显示，在63名由儿童和年轻人组成的复发或顽固性ALL患者中，治疗后3个月的总缓解率为83%。不过，它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。

所谓的CAR-T治疗，全名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法（Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy），首先从患者体内收集T细胞，然后在体外进行修饰，再将其打入到患者体内，从而精准靶向或杀伤癌细胞。诺华的Kymriah免疫疗法也不例外，它是一个针对不同患者的定制治疗方法。

对此，美国FDA局长Scott Gottlieb表示，“我们正在跨入一个新的医学前沿领域，这就是让患者自身的细胞经过修饰，从而能够杀伤肿瘤细胞。基因和细胞治疗等新技术，有望让我们有能力治疗甚至治愈许多令人棘手的疾病。FDA将致力于帮助加快开发和审查这些具有潜在拯救生命的突破性疗法。”

目前，全球还有多家制药公司在投入大量资源，针对不同类型的血液肿瘤研发CAR-T治疗。但仅数个月前，CAR-T治疗的命运还由于某些试验性治疗出现病人死亡案例而前途未卜，未来走向捉摸不定。如今，FDA给诺华开绿灯以及从事CAR-T研发的Kite制药公司（Kite Pharma）被吉列德公司（Gilead Science Inc.）高价收购，让CAR-T治疗领域的从业者重新看到了希望。数天前，生物技术巨头吉列德公司以119亿美元收购Kite，进入CAR-T治疗领域。

目前，Kymriah的定价为47.5万美元，虽低于市场的预期，但是价格仍十分昂贵。高昂的价格是患者和公众关注的焦点问题之一。有分析师表示，由于潜在的患者较少，药厂要覆盖前期研发投入，很难将价格降下来，CAR-T治疗将会是全球最贵的治疗技术，治疗费用高达40万美元至75万美元。

参考资料：

https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm

http://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-crosses-fda-finish-line-monumental-car-t-approval

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