导语

 

2017年10月8日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（以下简称《意见》），全篇6大部分，共36条。10月10日，CFDA局长毕井泉表示，“深化审评审批制度改革，鼓励药品医疗器械创新的大幕已经开启”。

 

此前一天，CFDA举行新闻发布会，对《意见》进行了解读，介绍药品医疗器械审评审批改革鼓励创新工作有关情况并回答记者提问。

 

医药行业这一超级重磅政策的发布，引起了业内的沸腾，令人倍感鼓舞：研发创新的春天真的到来了。来自医药企业、CRO、临床等领域的大咖们在线上展开了热烈探讨，现整理成文，供读者参考。

 

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张丹  博士

方恩医药发展有限公司董事长、国家“千人计划”专家联谊会秘书长

 

国务院刚刚发布的《意见》，其意义非常重大，将国家最近两年所有的所思所想，从各个角度予以了全面总结，这必将大大促进我国药物研发，特别是创新药以及孤儿药的研发工作。这份新的文件特别对临床实验方面进行了多方面的阐述，比如取消GCP（药物临床试验质量管理规范）临床机构的预认证，鼓励、建立区域性伦理，以及接受国际多中心临床实验数据——这一点非常重要，无论是国内企业还是国外企业，国际多中心的临床数据，都可以有条件的拿回中国来作为申请产品上市的部分支持性数据。当然，如果是第一次申报某个分子的话，要做一个对照性研究证明中国人和外国人的基因差异没有这方面的影响，这也是ICH一般的要求。

 

该文件里提出了一条，就是向药监局申请上临床批文即IND（临床研究申请）的时候，首先要经过伦理机构的同意。是不是可以呼吁一下，这一条将来能够做调整，最好是伦理和药审中心的审评同步进行。原因是，我国真正能做创新药的GCP机构还不多，因此造成了一般的伦理机构都没有经验审评创新药。另外，伦理机构即使有经验，他的整体人员实力也没有药审中心强。再加上目前我国还没有区域伦理，我们也不可能通过社会力量，在极短时间内做成一个高精尖的与国际接轨的伦理机构。等于是药审中心先把审查的第一步责任给了伦理机构了，而相对来讲能够开展工作的伦理机构又非常有限，能够加强伦理的这个路径，目前又比较遥远，所以就会造成我们在申请创新药这个路径上多了一道槛，希望这方面将来能够改变。也就是，伦理和药审中心的审评应同步进行——ICH国家一般也是这么做的。

 

杨大俊  博士

美国华人生物医药科技协会（CBA）前会长

国家“千人计划”专家、江苏亚盛医药董事长

 

新政策对于伦理委员会提出了很高的要求和挑战，虽然从某种意义上看让伦理委员会同时审核新药进行临床试验的IND有一定的先进性，但是现阶段中国的伦理委员会整体来说无论是数量还是质量都非常有限，可能会造成新的瓶颈以及安全风险。未来需要整个行业的利益相关方，包括药监局、卫计委、医院和临床试验机构、新药研发企业和申办方以及患者，律师等，一起充分讨论，逐步建立并不断优化我们的伦理审核体系，特别是伦理委员会的科学性和专业能力，组织管理包括区域性的、中心的以及第三方专业服务伦理委员会，这样才能够让伦理委员会在保证病人的安全和利益的同时，提高效率，促进创新药的临床开发和国际接轨。

 

同时考虑借鉴欧美特别是澳大利亚在这方面的经验，在系统上建立全国的标准，比如相关的程序和质量控制以及合同的文件模板等等，但在执行层面上可以是多方位的，公开透明和市场化运作，既有大型综合医院的专业伦理委员会，也有区域性的，中心性的，第三方提供服务的，甚至是基于某个疾病的专业伦理委员会，这样的话就可以按照伦理委员会的要求做到科学化，标准化和国际化的伦理审核。

 

崔一民 教授

北京大学第一医院临床试验中心主任

 

临床试验的主战场在医院，在新医改的形势下，大型三甲医院的主任医师工作量呈明显下降趋势，可是他们为什么不从事临床试验工作呢？这里有很多非常重要的因素值得我们深思，激励机制、辅助机制、创新意识，有或许没有? 真正能激发他们的是一种综合意识，既要让他们明白临床试验的重要性，又要让他们体会从事临床试验的光荣性，更要给他们以全方位的支持。文件中还没有提及核心的因素，如何让临床专家在职称教师晋升之外考虑临床试验，形成“我要做”的局面，这是目前我们面临的挑战。个人认为抓住少数，影响多数，从点到面，由上而下，在短期内逐渐形成重视临床研究的局面，逐渐让临床医院的管理者和医务人员认识到临床研究，可以改变现在临床的生态环境至关重要。

 

张自然 博士

中国化学制药工业协会副会长兼政策法规专委会主任

 

此次《意见》的发布，意义非凡。

 

第一，“对临床试验研究者在职务提升、职称晋升等方面与临床医生一视同仁”：切实解决临床试验机构和人员的积极性问题，扫除制约新药研发的一大瓶颈。

 

第二，“及时按规定将新药纳入基本医疗保险支付范围”：支持新药快速进入市场销售，让研发者尽快回收成本，鼓励新药研发。

 

第三，“严格控制口服制剂改注射制剂，肌肉注射制剂改静脉注射制剂”：以往在以药养医和营销潜规则驱使下，将口服制剂改为注射剂以求销量迅速上升的情况大量发生，在审批限制、取消以药养医、医药代表不带销售任务、杜绝医生回扣等多重政策作用下，这种不必要改注射剂的状态将彻底扭转。

 

第四，“经典名方类中药，按照简化标准审评审批”：跳出中药西审的误区，遵循中医药特点和规律，已经在中医药局通过的首批100首“古代经典名方”目录即将公布，这些名方申报中药复方制剂免临床试验，可大幅缩短产品上市时间。

 

第五，“推动上市许可持有人制度全面实施”：一切围绕产品展开，产品比药厂重要，动辄就建药厂的时代一去不复返了。

 

郑维义 博士

江苏诺佰奥生物医药股份有限公司董事长、“千人计划”专家

 

这次《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中首次提出了支持罕见病治疗药品医疗器械研发。提出了国家卫生计生委或由其委托有关行业协（学）会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市。这对于罕见病治疗用药和医疗器械的研发提供了政策的保障。这对于中国罕见病患者是个福音，特别对仍然处在几乎无人问津的罕见病治疗用药的研发是个利好。但我们仍然期待正式发布的国家罕见病目录，到底有多少罕见病会进入目录，哪些没有进入目录。另外这次提出了完善和落实药品试验数据保护制度。对创新药、罕见病治疗药品、儿童专用药、创新治疗用生物制品以及挑战专利成功药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。

 

总之，这次意见的出台前，充分听取了各方的意见，对罕见病治疗药品的研发提供了政策的保障，极大的激发了罕见病治疗药品的投入，期待在不久的将来，中国自己研发的罕见病治疗药品能够批准上市。

 

陈力 博士

华领医药技术（上海）有限公司总经理、创始人

 

华领医药是新政的受益者，上市许可人制度、伦理委员会制度和国际临床数据用于中国申报，以及专利期补偿和临床数据保护，都对华领医药的全球首创新药的开发和市场准入提供了政策保障。

 

谢雨礼 博士

偶领生物总经理

 

这次中共中央办公厅和国务院办公厅印发的意见，实际上是对之前国家局发布的征求意见稿的总结和定稿。没有太多的新东西，有些细节模糊化了。比如征求意见稿中60天默示，无否定意见，临床试验可以进行。正式稿中没有给出具体时间。改革的大方向没有变，加快审批审评，提高药品质量，鼓励创新，改善老百姓药品的可及性。改革临床试验管理，仿制药和注射剂的一致性评价，专利链接和补偿制度，罕见病和上市人许可制度等热点问题都有提及。必然是今后生物医药发展的一份纲领性文件。希望尽快法制化和落地执行。

 

李战  博士

南京济群医药科技股份有限公司董事长 

 

忽如一夜春风来，千树万树梨花开，这次在十九大前以两办名义高规格推出“36条意见”，是个大礼包！《意见》的发布，让我们看到国家改革的力度和决心，研发创新的春天真的到来了！

 

这“36条”基本上是国外长期实践证明过的良策：MAH制度、专利链接制度及补偿制度、DMF制度、数据保护措施等，以及对应美国的《橙皮书》的“上市药品目录”，对应DMF制度的原、辅料关联审评，均为有识之士呼吁多年的善政，这是一整套组合拳，将大大促进和保护创新创业者的研发热情！

 

但是还有不少问题须解决：1、相关法规还需尽快修订，《注册管理办法》以及相应的各类操作指南等配套措施等的修改还须跟上和落实；2、MAH试点应尽快扩展到全国全面实行，扩展到不仅药品、器械等领域也可实现；3、有些改革需要更彻底：例如关联审评作为DMF的过渡政策，毕竟不如DMF系统完善和及时，缺乏完整数据库动态管理和变更管理的一整套信息处理系统；4、为鼓励创新，相关部委联动配合措施需出台，如创新药的医保支持、通过一致性评价产品的价格保护等；5、一些限速环节如“遗传办”审评制度应改革。

 

龚兆龙 博士

思路迪医药科技公司CEO（前FDA审评员）

 

《意见》提到鼓励国内企业参与国际竞争，明确国外临床数据可以用于支持国内上市对开展全球创新药开发的国内企业是一个重大利好消息。国内企业也可以针对有临床价值的新药开展全球布局，融入国际。