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癌症患者的福音亦或负担?美国批准新型细胞疗法,定价47万美元

引言:
 
医疗不免有费用,而有时医疗与费用是巨大的矛盾。今天,美国批准的癌症疗法就是一个例子。癌症患者及其家庭当然希望有治疗方法,但费用太高令人望而惊叹。对于经济富裕的家庭是福音,对于经济勉强可以承担的家庭是负担,对于经济条件不佳的家庭是望尘莫及。请生产厂家降价就可以解决问题吗?它们会说:你们不付费,我们就无法承担研发的费用。我们不是慈善机构。
 
撰文 | 叶水送
责编 | 徐    可
 
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8月30日,美国食品药品监督管理局(FDA)做出一个历史性的决定,批准了诺华的CAR-T疗法,商品名为Kymriah。这是全球首个CAR-T疗法的获批,同时也是美国的第一个基因治疗被批准,其适应症为25岁以下急性淋巴白血病患者(ALL)。
 
事实上,早在一个月前(7月13日),诺华研发的针对带有CD19抗原白血病细胞的CAR-T疗法在肿瘤药物咨询委员会上全票通过(10:0),为获得FDA批准扫清了最后一道障碍。
 
据统计,2012年全球白血病患者高达35.2万人,我国是白血病高发国家,每10万人中有4-6人患有白血病,其中40%是儿童,儿童白血病约占全部儿童肿瘤病例的1/3左右。中国医学科学院血液病医院副主任医师陈晓娟此前对《知识分子》介绍,急性白血病是儿童时期最常见的恶性肿瘤之一,主要包括急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病两大类,其中又以急性淋巴细胞白血病为主。
 
12岁的美国女孩Emily Whitehead曾是一名儿童白血病患者,五年前通过使用CAR-T细胞试验治疗,至今健康地生活着。她不仅是CAR-T细胞治疗的受益者,也成为这一技术的推广者。
 
Kymriah的安全性和有效性如何? 一个多中心的临床试验数据的显示,在63名由儿童和年轻人组成的复发或顽固性ALL患者中,治疗后3个月的总缓解率为83%。不过,它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。
 
所谓的CAR-T治疗,全名为嵌合抗原受体T细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),首先从患者体内收集T细胞,然后在体外进行修饰,再将其打入到患者体内,从而精准靶向或杀伤癌细胞。诺华的Kymriah免疫疗法也不例外,它是一个针对不同患者的定制治疗方法。
 
对此,美国FDA局长Scott Gottlieb表示,“我们正在跨入一个新的医学前沿领域,这就是让患者自身的细胞经过修饰,从而能够杀伤肿瘤细胞。基因和细胞治疗等新技术,有望让我们有能力治疗甚至治愈许多令人棘手的疾病。FDA将致力于帮助加快开发和审查这些具有潜在拯救生命的突破性疗法。”
 
目前,全球还有多家制药公司在投入大量资源,针对不同类型的血液肿瘤研发CAR-T治疗。但仅数个月前,CAR-T治疗的命运还由于某些试验性治疗出现病人死亡案例而前途未卜,未来走向捉摸不定。如今,FDA给诺华开绿灯以及从事CAR-T研发的Kite制药公司(Kite Pharma)被吉列德公司(Gilead Science Inc.)高价收购,让CAR-T治疗领域的从业者重新看到了希望。数天前,生物技术巨头吉列德公司以119亿美元收购Kite,进入CAR-T治疗领域。
 
目前,Kymriah的定价为47.5万美元,虽低于市场的预期,但是价格仍十分昂贵。高昂的价格是患者和公众关注的焦点问题之一。有分析师表示,由于潜在的患者较少,药厂要覆盖前期研发投入,很难将价格降下来,CAR-T治疗将会是全球最贵的治疗技术,治疗费用高达40万美元至75万美元。
 
参考资料:
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm574058.htm
http://www.fiercepharma.com/pharma/novartis-crosses-fda-finish-line-monumental-car-t-approval
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